FDA aprueba nueva terapia contra la hemofilia tipo A.

Emicizumab es el primer medicamento desarrollado para el tratamiento específico de
pacientes con este tipo de trastorno hematológico en casi 20 años. El fármaco reduce
sustancialmente los episodios de sangrado, tanto en adultos como en niños.

La Agencia de Administración de Medicamentos y Alimentos de Estados Unidos
(FDA, por sus siglas en inglés) anunció la aprobación del tratamiento Emicizumab para la
profilaxis de rutina para evitar o reducir la frecuencia de episodios de hemorragia en
adultos y niños con hemofilia A con inhibidores, un subtipo de la enfermedad causada por
la deficiencia del Factor VIII de coagulación.
La hemofilia es causada por una deficiencia del Factor VIII o del Factor IX de la
coagulación. Por lo tanto, su tratamiento se basa en el reemplazo del factor deficiente
(que en el caso de la hemofilia A es el Factor VIII y en la Hemofilia B el Factor IX).
Tradicionalmente, se han utilizado tratamientos que consisten en administrar productos
concentrados del factor de coagulación requerido, ya sea de origen plasmático o
recombinante.
Sin embargo, en algunos casos se generan complicaciones debido a que los
pacientes crean anticuerpos (inhibidores) que impiden la acción del tratamiento
administrado, produciendo resistencia a estas terapias, lo cual las complica y encarece,
con alto impacto en la calidad de vida.
En Chile, según datos de la Federación Mundial de Hemofilia, 1.547 personas
sufren de esta enfermedad genética la cual no tiene cura y, frecuentemente, se detecta en
los primeros meses de vida.
Cerca de una de cada tres personas con Hemofilia A severa puede desarrollar
inhibidores de las terapias de reemplazo del Factor VIII, lo que significa un riesgo debido a
la posibilidad de tener episodios de sangrado potencialmente mortales o que pueden
causar un daño irreversible. En dos importantes estudios clínicos efectuados con pacientes
con hemofilia A con inhibidores, la acción de Emicizumab demostró reducir
sustancialmente los sangrados en adultos y niños.
Sobre el tratamiento
Emicizumab es un anticuerpo monoclonal biespecífico indicado para el tratamiento
de pacientes con hemofilia A con inhibidores. Además, es el primer medicamento
desarrollado para el tratamiento específico de pacientes con este trastorno hematológico
en casi 20 años. Otra ventaja de la terapia es que se administra por vía subcutánea una
vez a la semana.

El análisis de los resultados del estudio clínico HAVEN 1 evidenció que los pacientes
tratados en profilaxis con Emicizumab demostraron una reducción significativa de un 87%
en la tasa de sagrados anuales, en relación con quienes no lo recibieron, mientras que el
63% de los pacientes tratados no presentó eventos hemorrágicos en un año, algo inédito
en el tratamiento de esta enfermedad. Además, se observó un impacto significativo en
indicadores de calidad de vida.
En el estudio HAVEN 2 en niños menores de 12 años con hemofilia A con
inhibidores, el 94.7% de los pacientes presentó cero sangrados.
Emicizumab recibió Revisión Prioritaria por parte de la FDA y la designación de
terapia innovadora para pacientes mayores de 12 años con hemofilia A con inhibidores en
septiembre de 2015. Además, los resultados de los estudios HAVEN 1 y HAVEN 2 están
siendo revisados en un proceso acelerado por parte de la Agencia Europea de
Medicamentos (EMA).